Генна терапія - «ноу-хау» в лікуванні раку і спадкових захворювань

1. Генотерапія і клітини-мішені
2. Генотерапія як панацея
3. Ліки від ВІЛ
4. Як редагують ембріони
5. генотерапія раку
6. Методи генотерапіі проти онкології
7. Клініки і розробки

Дослідження вчених підтверджують ефективність методики проти раку, ВІЛ та спадкових захворювань

Генна терапія - лікування хвороб за допомогою введення або навпаки видалення генів.

Вперше спосіб генотерапіі спадкових захворювань був успішно випробуваний в 1990 р вченими з США. Пацієнткою стала 4-річна дівчинка. Її організм не виробляв необхідний білок, що руйнувало імунну систему. Після введення копії непрацюючого гена захисні функції організму дитини відновилися.

Генотерапія і клітини-мішені

Генна терапія використовує 3 основних підходи.

1. Активація генів самого організму, щоб «відключити» дії гена-мутанта.
2. Фетальна генотерапія. Чужу ДНК вводять в ембріон на ранній стадії розвитку. Внесена інформація передається і наступним поколінням.
3. Соматична генотерапія. Додаткові гени вводять в соматичні клітини, т. Е в ті, які не беруть участі в статевому розмноженні. «Відредагований» варіант ДНК нащадків не передається, але технологія покращує стан пацієнта.

80 млн осіб з генетичною атрофією зорового нерва стали краще бачити після генотерапіі з модифікованим аденовирусом. Він вніс «справний» ген в клітини очей.
Вірус проти вірусу

Існують 2 методи генної терапії.

1. Перший заснований на тому, що вчені поміщають потрібну інформацію в кільцеву молекулу ДНК. Потім її впроваджують в клітину організму. Недолік методу в тому, що процедуру потрібно повторювати, т. К. Клітини постійно оновлюються.
2. Використання вірусів як носіїв генної інформації. Медичні генетики прибирають у вірусу білки, які відповідають за його здатність викликати хворобу. У його ДНК залишається тільки інформація, як проникати в клітину організму.

Перевага вірусу в тому, що він сам знаходить потрібну клітину в організмі. Вірус гепатиту впроваджується в печінку, а вірус герпесу - в нейрони. Але процес неможливо контролювати, тому є ризик розвитку ракових захворювань.

У свою чергу імунна система людини прагне знищити вірус. В такому випадку імунітет «вбиває» вірус до того, як він увійшов в клітку і «відремонтував» поломку в генетичному коді. Інша небезпека - організм може відповісти надмірно сильною імунною реакцією, яка погіршить стан пацієнта.

Генотерапія як панацея

Дослідження доводять ефективність генотерапіі проти таких груп захворювань:

• спадкові (гемофілія, імунодефіцити, хвороби накопичення, недолік ферментів)
• онкологічні
• кардіологічні
• неврологічні захворювання
• інфекційні захворювання (в тому числі викликані ВІЛ).

Ліки від ВІЛ

Ефективним прийомом генної терапії стала адресна інактивація генів, т. Е. Їх «відключення». Щоб отримати лікувальний ефект, вчені використовують рибозими - з'єднання РНК і білка. Речовина здатна розщеплювати РНК вірусу. Цей метод застосовується в експериментах при лікуванні ВІЛ-інфекцій, гепатиту B і онкології.

Одне з найбільш перспективних відкриттів в області генотерапіі - система CRISPR / Cas9. Вчені виявили бактерії, стійкі до вірусних інфекцій. Їх ДНК включає особливу послідовність генів (CRISPR). Вони виробляють РНК, яка зв'язується з ДНК вірусу і позначає чужорідний фрагмент. Далі його «вирізає» білок Cas9.

Відкриття показало, як відремонтувати або вирізати пошкоджений ген. Вилікувати клітку можна як від мутації, так і від атаки вірусу. Вчені припускають, що метод дозволить перемогти ВІЛ.

Як редагують ембріони

Вчені з Китаю першими «відредагували» людські ембріони, отримані шляхом штучного запліднення. Лікували зародків від спадкового захворювання крові - таласемії.

У США також був проведений експеримент з ембріонами. Їх позбавляли від спадкової хвороби серця - гіпертрофічній кардіоміопатії. Ефективність лікування склала 25%.

Всі ембріони після завершення експерименту були знищені з етичних міркувань. Технологія CRISPR / Cas9 ще не досить надійна: чужорідна ДНК може пошкодити геном господаря. Але отримані під час експериментів дані можна використовувати для діагностики захворювань до народження.

генотерапія раку

Ракові клітини з'являються в результаті генетичних змін. Якщо починають поломки в коді клітин - хвороба буде переможена.

Методи генотерапіі проти онкології

1. Використання CRISPR / Cas9. Інструмент може полагодити частина гена, відповідальну за самознищення клітин. Таким чином вони втрачають здатність до постійного поділу. Поки дослідження показали свою ефективність на окремих витягнутих з організму клітинах.
2. Модифікація лейкоцитів за допомогою методів генної терапії. Клітини «вчаться» розпізнавати і знищувати рак. У США схвалено вже другий такий препарат проти лейкемії.
3. Знищення ракових клітин за допомогою вірусів зі зміненими генами.

Віруси, які можуть бути використані для генної терапії раку

Вірус кору не викликає захисного відповіді в ракових клітинах вірус герпесу здатний переносити довгі послідовності «вбудованих» генів лентивірусів (похідний від ВІЛ) може «вбудувати» гени в клітки, що не Ретровірус вбудовується в чужій геном і забезпечує стабільність змін

Клініки і розробки

Над генними методами боротьби з онкологією працюють вчені дослідницького інституту при клініці Хадасса (Ізраїль). Детальна інформація про клініку - за посиланням bookimed.com/clinic/hadassah/

Подібні дослідження проводять і фахівці клініки Самсунг (Південна Корея).

Над створенням нешкідливих і ефективних вірусів-носіїв генетичного матеріалу працюють вчені клініки Шаріте (Німеччина). В експериментах вони використовують рекомбінантні адено- асоційовані віруси. Методика поки на стадії лабораторних досліджень. Але в майбутньому вона допоможе в лікуванні епілепсії, хвороби Паркінсона та Альцгеймера.

У США на розвиток методів генної терапії витратять $ 190 млн протягом 6 років.

Багато методів генної терапії ще на стадії лабораторних розробок і досліджень. Але, на думку фахівців, генна терапія може стати не тільки ефективними ліками. Застосовувати її для клітин, що беруть участь в статевому розмноженні - небезпечно. Штучні гени можуть засмітити генофонд і людство зіткнеться з непередбачуваними мутаціями.

Читайте нас в Telegram-каналі , Facebook і Twitter