Мінізавод медикаментів зробить лікарські речовини всередині кісток

Уявіть, що вам ніколи більше не доведеться приймати таблетки. Адже їм є заміна: міні-заводи з виробництва ліків, створені із клітин нашої власної імунної системи і приховані всередині наших кісток. Вони будуть видавати персоналізовані лікарські препарати та інші молекули, необхідні для підтримки здоров'я й гарної форми. Такий "завод" був створений в кістках мишей і, швидше за все, найближчим часом буде протестований на людях, які страждають від ВІЛ.

"Ми хочемо перетворити клітини людей в медичну майстерню, даючи їм генетичну інформацію, необхідну для власного лікування", - говорить Метью Шольц ( Matthew Scholz ) З лабораторії Immusoft в Сіетлі.

Компанія Immusoft розробляє медичні технології і фокусується на B-лімфоцитах , Компонентах імунної системи. Одна з функцій таких клітин - виробляти антитіла проти інфекцій і небажаних сторонніх речовин (таких, наприклад, як токсини).

У 2009 році Девід Балтімор ( David Baltimore ) І його колеги з Каліфорнійського технологічного інституту в Пасадені ( California Institute of Technology) продемонстрували, що стовбурові клітини кісткового мозку можна перетворити в B-лімфоцити, що створюють антитіла до ВІЛ . Спираючись на це дослідження вчені з Immunsoft придумали процес вилучення незрілих B-лімфоцитів, які називаються плазмобастамі , З крові людини. Впливаючи на них вірусом, вони змінили генетичний код клітин, і ті в свою чергу почали виробляти новий білок.

Коли модифіковані клітини виявилися в крові мишей, деякі з них мігрували в кістковий мозок. Там вони почали виробляти спроектований білок і в підсумку створили нейтралізують ВІЛ антитіла.

Незважаючи на перспективність даної розробки, їх майбутнє клінічне застосування залежить від того, наскільки ефективним буде перенесення генів вірусами, їх експресія і подальша секреція антитіл, а головне - від змісту секретується білків в рідинах організму. Забезпечення потрібної кількості антитіл - одна з основних проблем: ні зайва кількість, ні тим більше недолік речовин не піде на користь хворому.

Також поки не ясно, як довго біоінженерні B клітини здатні прожити. У дослідах на мишах багато з клітин загинули, але були і ті, що залишалися в робочому стані навіть 100 днів по тому. Необхідно оптимізувати процес, щоб зберегти вироблення антитіл на достатню для лікування кількість часу (від декількох днів до декількох років).

На наступному етапі дослідження змінені B-клітини спробують ввести людям. Компанія Immusoft готується провести тестування на ВІЛ-інфікованих дорослих.

Якщо експеримент вдасться, такий підхід може бути використаний для лікування дітей з рідкісними захворюваннями, такими як мукополісахарідоз . Організм таких дітей не здатний виробляти певні ферменти, що призводить до дефектів різних тканин, втрати зору і когнітивним проблемам. Без лікування такі хворі зазвичай вмирають, не досягнувши 12 років. Для виробництва "ремонтних" ферментів медики використовують клітини хом'яків, але таке лікування дороге і включає в себе регулярні ін'єкції. Перевага нового методу в цьому випадку очевидно.

В остаточному підсумку вчені сподіваються "навчити" B-лімфоцити виробляти будь-які білки і в будь-якій кількості. Наприклад, підвищити рівень гормонів, який падає з віком у кожної людини, або забезпечити оптимальну вироблення гуманіна , Що захищає кліті мозку від хвороби Альцгеймера .

Також по темі:
Нова самозбірних універсальна вакцина від грипу випробувана на тваринах
Токсини з крові будуть видаляти наногубкі
Генетична модифікація вилікувала хворих від лейкемії
Вакцина від свинячого грипу перетворила британських дітей в зомбі
З ВІЛ боротимуться за допомогою генномодифікованого тютюну